Movement disorders and mRNA therapy in Arginosuccinic aciduria
MP3•Home de episódios
Manage episode 398846665 series 3001064
Conteúdo fornecido por JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease. Todo o conteúdo do podcast, incluindo episódios, gráficos e descrições de podcast, é carregado e fornecido diretamente por JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease ou por seu parceiro de plataforma de podcast. Se você acredita que alguém está usando seu trabalho protegido por direitos autorais sem sua permissão, siga o processo descrito aqui https://pt.player.fm/legal.
Dr Sonam Gurung and Dr Julien Baruteau discuss movement disorders in Arginosuccinic aciduria and explain how recent work with mRNA therapy shows potential as a treatment in this condition. The incidence of movement disorder increases with age and contrasts with subtle and limited neuroimaging abnormalities in argininosuccinic aciduria Gurung et al https://doi.org/10.1002/jimd.12691 mRNA therapy corrects defective glutathione metabolism and restores ureagenesis in preclinical argininosuccinic aciduria Gurung et al https://doi.org/10.1126/scitranslmed.adh1334
…
continue reading
172 episódios