How can we, humans, look at our relationship to nature differently? In season three of Going Wild, on top of stories about animals, we invite you to journey through the entire ecological web — from the tiniest of life forms to apex predators — alongside the scientists, activists and adventurers who study it. Wildlife biologist and host Dr. Rae Wynn-Grant has been studying wild animals in their natural habitats all over the world for years. Our award-winning podcast takes you inside the hidde ...
…
continue reading
Conteúdo fornecido por Sano Genetics. Todo o conteúdo do podcast, incluindo episódios, gráficos e descrições de podcast, é carregado e fornecido diretamente por Sano Genetics ou por seu parceiro de plataforma de podcast. Se você acredita que alguém está usando seu trabalho protegido por direitos autorais sem sua permissão, siga o processo descrito aqui https://pt.player.fm/legal.
Player FM - Aplicativo de podcast
Fique off-line com o app Player FM !
Fique off-line com o app Player FM !
EP 126: Patient-led research for ultra-rare disease drug development with Julia Taravella, Executive Director of Rare Trait Hope Fund
MP3•Home de episódios
Manage episode 406430447 series 2631947
Conteúdo fornecido por Sano Genetics. Todo o conteúdo do podcast, incluindo episódios, gráficos e descrições de podcast, é carregado e fornecido diretamente por Sano Genetics ou por seu parceiro de plataforma de podcast. Se você acredita que alguém está usando seu trabalho protegido por direitos autorais sem sua permissão, siga o processo descrito aqui https://pt.player.fm/legal.
0:00 Introduction
0:25 Julia’s personal experience with ultra-rare diseases within her family
10:25 The importance of increasing accessibility to genetic testing across populations to learn more about ultra-rare diseases
14:00 The origin story of Rare Trait Hope Fund
23:50 Current research and next steps in developing potential gene therapies for aspartylglucosaminuria
32:20 How best to applykey insights and best practices to improve the approach to ultra-rare disease treatment development
38:30 Next steps for Rare Trait Hope Fund and how people can help with Julia’s mission
44:00 Julia’s advice for families who are advocating for rare disease research and therapy development
46:50 Closing remarks
For more information on Rare Trait Hope Fund, please visit: https://www.raretrait.com/.
164 episódios
MP3•Home de episódios
Manage episode 406430447 series 2631947
Conteúdo fornecido por Sano Genetics. Todo o conteúdo do podcast, incluindo episódios, gráficos e descrições de podcast, é carregado e fornecido diretamente por Sano Genetics ou por seu parceiro de plataforma de podcast. Se você acredita que alguém está usando seu trabalho protegido por direitos autorais sem sua permissão, siga o processo descrito aqui https://pt.player.fm/legal.
0:00 Introduction
0:25 Julia’s personal experience with ultra-rare diseases within her family
10:25 The importance of increasing accessibility to genetic testing across populations to learn more about ultra-rare diseases
14:00 The origin story of Rare Trait Hope Fund
23:50 Current research and next steps in developing potential gene therapies for aspartylglucosaminuria
32:20 How best to applykey insights and best practices to improve the approach to ultra-rare disease treatment development
38:30 Next steps for Rare Trait Hope Fund and how people can help with Julia’s mission
44:00 Julia’s advice for families who are advocating for rare disease research and therapy development
46:50 Closing remarks
For more information on Rare Trait Hope Fund, please visit: https://www.raretrait.com/.
164 episódios
Todos os episódios
×Bem vindo ao Player FM!
O Player FM procura na web por podcasts de alta qualidade para você curtir agora mesmo. É o melhor app de podcast e funciona no Android, iPhone e web. Inscreva-se para sincronizar as assinaturas entre os dispositivos.